骨瘤新药：Panobinostat（帕比司他，商品名FARYDAK）对难治性骨髓瘤有效
2015年2月23日，美国食品和药物管理局（FDA）加速批准了Panobinostat（帕比司他，商品名FARYDAK，瑞士诺华制药公司生产）联合硼替佐米和地塞米松用于治疗已经接受过包括硼替佐米和免疫调节剂在内的至少两个方案治疗的多发骨髓瘤。帕比司他是一种组蛋白脱乙酰酶抑制剂。
这项批准是基于一项临床试验的有效结果，该临床试验评估了帕比司他或安慰剂 联合硼替佐米和地塞米松治疗的情况。该研究的主要疗效评估终点是无进展生存期（PFS）。中位PFS在含帕比司他组（帕比司他－ 硼替佐米－地塞米松）和对照组（安慰剂－硼替佐米－地塞米松）分别为10.6和5.8个月。总有效率在帕比司他组和安慰剂组分别为58.5％和41.4％。在含帕比司他组的最常见不良反应（发生率> 20％）是腹泻、疲劳、恶心、外周水肿、食欲下降、发热和呕吐。严重不良反应包括肺炎、腹泻、血小板减少、疲劳和败血症。最常见的血液学异常包括血小板减少和白细胞减少;最常见的生化异常是低磷血症和低钾血症。64％的含帕比司他组和42％的对照组患者有心电图变化，包括新的T波的改变和ST段压低。帕比司他组相对于对照组发生心律失常的频率更高(12% vs. 5%)。
该药物对患者和医生做了黑框特别提醒：有可能引起严重和致命的心脏毒性和严重腹泻。出血和肝毒性的重要安全相关信息在注意事项部分都有特别提示。
帕比司他的推荐治疗方案：
第一阶段治疗：第1－8个周期，每周期为3个星期（总时间为24周）
帕比司他20 mg口服，每日一次，每周三次，每周期使用两周休息一周。
•硼替佐米1.3 mg /平米，每周两次静脉注射，每周期使用两周休息一周
•地塞米松20 mg，口服，在用硼替佐米的当天和第二天
第二阶段治疗：第9－16个周期，每周期为3个星期（总时间为24周）
患者达到临床获益（评价标准为SD，PR，MR，nCR，或CR），没有严重的持续毒副反应，此时可
考虑在修改剂量的基础上继续另外8个周期的治疗。
完整的处方信息见以下链接：
http://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2015/205353s000lbl.pdf
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