FDA 批准用于ALS患者的新疗法
2022年9月29日，美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准 AMX0035 (Relyvrio) 用于 治疗肌萎缩侧索硬化症 (ALS)，也称为Lou Gehrig 病。
ALS 是中年最常见的神经退行性疾病；全世界有超过 120,000 人患有 ALS，其中包括美国大约29,000 名成年人。“肌萎缩”这个词来自希腊语词根，意思是“对肌肉没有营养”，指的是神经细胞通常发送给肌肉细胞的信号丢失。 “横向”的意思是“向侧面”，是指脊髓损伤的位置。 “硬化”是指“硬化”，是指晚期 ALS 中脊髓的硬化性质。
ALS通常发生在中年后期（平均为 50 岁后期）或更晚，尽管它可能发生在年轻人和非常年长的人身上。 某些形式的 ALS 发病于青年时期。 65岁huoq70岁之前的男性患 ALS 的可能性略高于女性。
当一个人患有肌萎缩侧索硬化症时，大脑和脊髓中的神经元会退化，无法再与肌肉交流。
ALS 与阿尔茨海默病或帕金森病属于同一疾病家族，北卡罗来纳州温斯顿塞勒姆 Atrium Health Wake Forest Baptist 的神经学家和研究员 Jim Caress 医学博士 是参与该药物二期试验的几位研究人员之一。他说， “阿尔茨海默病影响记忆力，帕金森病影响运动，而肌萎缩侧索硬化影响力量。”
随着时间的推移，ALS患者不再能够移动、说话、吞咽和呼吸。没有治愈方法，80% 的患者在确诊后的两到五年内死亡。
Relyvrio 加入了另外两种 FDA 批准的用于治疗 ALS 的药物， 利鲁唑 ( Rilutek)和 依达拉奉 (Radicava) 。 Caress 医学博士 说， “ 利鲁唑可以延长几个月的生存期，而依达拉奉已被证明可以减缓 ALS 的进展。这两种药物对ALS 的影响不大，它们是神经保护药物，实际上可以帮助神经元活得更久。虽然患者通常不会感觉更好，但这些药物确实可以减缓疾病的发展。”
Relyvrio 的价格低于FDA 批准的最新产品，供ALS患者使用。28 天Relyvrio 处方的批发购置成本（WAC）为12,504.24 美元，即第一年每年约158,000 美元；
研究结果显示，最常见的副作用是 胃肠道 副作用，包括腹泻、恶心、唾液分泌过多和腹部不适，据报道，这些副作用的发生率高于服用安慰剂的组。
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