FDA首次批准治疗罕见血液疾病的药物

今天，美国食品和药物管理局批准Nucala用于12岁及以上的成人和儿童高嗜酸粒细胞增多综合征患者6个月或更长时间，且没有其他可识别的非血液相关病因。Nucala的新适应症是近14年来首次批准用于HES患者。

FDA药物评估和研究中心非恶性血液学部主任Ann Farrell医学博士说:“今天的批准标志着十多年来首次有一种新的FDA批准的治疗高嗜酸粒细胞综合征患者的选择。FDA致力于帮助开发针对这组罕见的，使人衰弱的血液疾病和其他罕见状况的安全有效的治疗选择。“

HES是一种与持续性嗜酸性粒细胞增多（高于正常水平的一种抗病白细胞）相关的异质性罕见疾病，有器官损害的证据。症状包括皮疹，瘙痒，哮喘，呼吸困难，腹痛，呕吐，腹泻，关节炎，肌肉发炎，充血性心力衰竭，深静脉血栓（静脉中的血块）和贫血。

Nucala在108例HES患者的随机，双盲，多中心，安慰剂对照试验中进行评价。在研究中，患者被随机分配到每四周注射一次Nucala或安慰剂。该试验比较了在32周治疗期间经历HES耀斑的受试者的比例。HES耀斑定义为HES临床体征和症状恶化或嗜酸性粒细胞（抗病白细胞）增加至少两次。

该试验比较了在32周的治疗期内至少出现一次耀斑的患者比例，以及出现第一次耀斑的时间。与安慰剂组患者（56%）相比，Nucala治疗组患者（28%）出现HES耀斑的人数较少，相对减少50%。此外，Nucala组与安慰剂组相比，平均而言，首次HES发作的时间更晚。Nucala在HES患者中最常见的副作用包括:上呼吸道感染和四肢（如手，腿和脚）疼痛。

对美泊珠单抗或其成分之一有超敏史的患者不应服用Nucala。

带状疱疹（带状疱疹）感染发生在接受Nucala的患者中。如果医学上合适，卫生保健提供者应考虑接种疫苗。

Nucala100mg/ml/1个自动注射器在美国的价格大约为3145美元。

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-treat-group-rare-blood-disorders-nearly-14-years

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