FDA批准首个治疗罕见非癌性肿瘤的疗法
2023年11月27日美国食品和药物管理局批准 Ogsiveo（nirogacestat）片剂用于治疗需要全身治疗的进展性硬纤维瘤成年患者。Ogsiveo是第一个被批准用于治疗硬纤维瘤患者的药物，硬纤维瘤是一种罕见的软组织肉瘤亚型。
硬纤维瘤是非癌性的，但可能具有局部侵袭性。肿瘤可能侵入周围的结构和器官，导致疼痛、活动困难和生活质量下降。尽管手术切除历来是首选的治疗方法，但肿瘤复发或切除后出现其他健康挑战的风险很高；因此，系统疗法（针对整个身体的癌症治疗）越来越多地在临床试验中得到评估。
FDA 肿瘤学卓越中心主任兼 FDA 肿瘤中心代理主任 Richard Pazdur 医学博士说，“硬纤维瘤是罕见的肿瘤，可导致严重疼痛和残疾。今天的批准将为患者提供除手术和放疗之外的第一个批准的治疗选择。”
Ogsiveo (nirogacestat) 的有效性在一项国际、多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验中进行了评估，试验对象为 142 名患有进展性硬纤维瘤且无法接受手术的成年患者。
患者随机接受 150 毫克 Ogsiveo 或安慰剂口服治疗，每天两次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。
主要疗效结果指标是无进展生存期，换句话说，就是开始治疗后一个人还活着并且癌症没有生长或扩散的时间长度。
客观缓解率（肿瘤缩小的衡量标准）是另一个疗效结果衡量标准。
关键临床试验表明，与安慰剂相比，Ogsiveo 在无进展生存期方面提供了具有临床意义和统计学意义的显着改善。
此外，两组之间的客观缓解率也存在统计学差异，Ogsiveo 组的缓解率为 41%，安慰剂组为 8%。
试验中至少 15% 的患者最常见的副作用是腹泻、卵巢毒性、皮疹、恶心、疲劳、口腔炎、头痛、腹痛、咳嗽、脱发、上呼吸道感染和呼吸困难。
（编译）美国希望之光医疗，欢迎转载，请注明出处。
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