2016 年美国血液学年会系列报道（四）

Selinexor对重度难治的骨髓瘤有效

Selinexor是一种口服的选择性XPO1抑制剂。当它与低剂量的地塞米松组合使用时，可以作为对免疫调节药物（IMiD）、蛋白酶体抑制剂（PI）和抗CD38抗体治疗均无效的骨髓瘤新的治疗方案。

正在进行的II期STORM临床研究评估了Selinexor和低剂量地塞米松组合治疗效果。这些患者之前已经接受了中位数为7的治疗方案，并且对硼替佐米（Bortezomib）、卡非佐米（Carfilzomib）、来那度胺（Lenalidomide）和泊马度胺（Pomalidomide）治疗均无效（“四重难治”）。其中部分患者对抗CD38抗体（Daratumumab或Isatuximab）治疗也无效(“五重难治”)。

患者经每周两次80mg的Selinexor治疗，每28天周期治疗6或8次，以及每周2次20mg的地塞米松治疗。

主要终点包括总体反应率（ORR）。次要终点包括无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。

所有患者的总体反应率（包括部分反应[PR]和非常好的部分反应[VGPR]）为21%。在四重难治的患者中总体反应率为21%，在五重难治的患者中总体反应率为20%。中位反应持续时间为5个月。

所有患者的中位无进展生存期为2.1个月，中位总生存期为9.3个月。在对治疗有反应的患者中，在数据报告时（> 11个月）尚未达到中位总生存期，而无反应者的中位总生存期为5.7个月。

这个IIb期STORM临床试验还在进行，研究人员计划再招募122名患者，以进一步确认这些令人鼓舞的初步结果。

这个方案有可能成为没有任何其他治疗选择的骨髓瘤患者新的治疗方法。

美国希望之光医疗编译部 主编陈润哲医学博士编译，欢迎转载，请注明出处。

参考文献：

Vogl DT, Dingli D, Cornell RF, et al. Selinexor and low dose dexamethasone (Sd) in patients with lenalidomide, pomalidomide, bortezomib, carfilzomib and anti-CD38 ab refractory multiple myeloma (MM): STORM study. Abstract #491. Presented at the ASH Annual Meeting and Exhibition, December 4, 2016; San Diego, California.