特效新药： FDA批准首个对成年多发性骨髓瘤患者的基因治疗
2021年3月27日美国食品和药物管理局批准了Abecma（idecabtagene vicleucel），这是一种基于细胞的基因疗法，可用于治疗多发性骨髓瘤的成年患者，这些患者对至少四项先前的治疗方法（不同类型）无反应或在治疗后已复发。Abecma是FDA批准的首个基于细胞的基因疗法，可用于治疗多发性骨髓瘤。
FDA的生物制品评估与研究中心主任Peter Marks博士说：“ FDA仍致力于为患者未满足的需求领域提供新颖的治疗选择。虽然无法治愈多发性骨髓瘤，但长期前景可能会因患者的年龄和诊断时的病情阶段而异。今天的批准为患有这种罕见癌症的患者提供了一种新的治疗选择。”
多发性骨髓瘤是一种罕见的血液癌，其中异常浆细胞在骨髓中积累并在人体许多骨骼中形成肿瘤。这种疾病使骨髓无法产生足够的健康血细胞，从而导致血液计数降低。骨髓瘤还会损害骨骼和肾脏，并削弱免疫系统。多发性骨髓瘤的确切原因尚不清楚。根据2020年国家癌症研究所外部链接免责声明，骨髓瘤约占美国所有新癌症病例的1.8％（约32,000）。
Abecma是一种B细胞成熟抗原（BCMA）指导的基因修饰的自体嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法。每剂量的阿贝卡玛都是一种定制疗法，通过使用患者自己的T细胞（一种白细胞）创造出来，以帮助对抗骨髓瘤。收集患者的T细胞并进行基因修饰，使其包含有助于靶向和杀死骨髓瘤细胞的新基因。一旦细胞被修饰，它们便被注入患者体内。
Abecma的安全性和有效性在一项针对多发性骨髓瘤（完成治疗后复发的骨髓瘤）和难治性骨髓瘤（对治疗无反应的骨髓瘤）的127例患者的多中心研究中确定，这些患者至少接受过3种先前的抗骨髓瘤治疗。研究组中约88％的患者曾接受过4种或更多种抗骨髓瘤治疗。总体而言，有72％的患者对治疗有部分或完全反应。在接受研究的患者中，有28％的患者对Abecma表现出完全缓解（或多发性骨髓瘤的所有体征消失），并且该组中有65％的患者对治疗完全缓解了至少12个月。
用阿贝玛治疗可能会导致严重的副作用包括：噬血细胞淋巴组织细胞增生症/巨噬细胞活化综合征（HLH / MAS），神经系统毒性和血细胞减少症，这些都可能致命或危及生命。 CRS和HLH / MAS是对CAR-T细胞活化和增殖的全身反应，引起高烧和流感样症状，而长时间的血细胞减少症是某些血细胞类型数量在长时间内下降。
Abecma最常见的副作用包括CRS，感染，疲劳，肌肉骨骼疼痛和免疫系统减弱。治疗后的副作用通常会在治疗后的前一到两周内出现，但某些副作用可能会在以后发生。多发性骨髓瘤患者应咨询其医疗保健专业人员，以确定Abecma是否适合他们。
由于存在CRS和神经毒性的风险，正在批准Abecma进行风险评估和缓解策略，其中包括确保安全使用的要素。FDA要求分配Abecma的医院及其相关诊所必须经过特殊认证，并且参与处方，配药或管理Abecma的工作人员必须接受培训，以识别和管理CRS和神经系统毒性以及Abecma的其他副作用。另外，必须告知患者潜在的严重副作用，以及如果在接受Abecma后出现副作用，立即返回治疗部位的重要性。
为了进一步评估长期安全性，FDA还要求制造商进行上市后观察研究，其中涉及接受Abecma治疗的患者。
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