FDA批准对先天性无胸腺症小儿患者的创新治疗
2021-10-12 18:01
2021年10月8日美国食品和药物管理局批准Rethymic用于治疗患有先天性无胸腺症（一种罕见的免疫疾病）的儿科患者。Rethymic是第一个在美国获批的胸腺组织产品。
FDA 生物制品评估和研究中心主任医学博士说，“今天的行动标志着FDA 首次批准一种疗法来治疗这种非常罕见且具有破坏性的儿童疾病，我们仍然致力于帮助推动为受罕见疾病影响的患者开发安全有效的医疗产品——这是一个迫切需要的领域。”
先天性无胸腺症是一种罕见的免疫疾病，婴儿出生时没有胸腺——胸腺是帮助身体学会抵抗感染的关键器官。受这种疾病影响的儿童通常会在生命的头两年内死亡，并且可能会反复感染，通常会危及生命，因为他们缺乏足够的工作T细胞（一种抗感染的白细胞）。
Rethymic 由人类同种异体（供体来源）胸腺组织组成，经过加工和培养，然后植入患者体内，以帮助无胸腺患者重建免疫力（提高免疫功能）。剂量由患者定制，由Rethymic切片的表面积和患者的体表面积决定。Rethymic不适用于治疗严重联合免疫缺陷 (SCID) 患者。
Rethymic的安全性和有效性是在临床研究中确定的，该研究包括105 名患者，年龄从1个月到16岁，每人在1993年至2020 年期间接受了单次 Rethymic 给药。Rethymic提高了先天性无胸腺症儿童的存活率，并且大多数接受本品治疗的儿童至少存活两年。接受Rethymic治疗并存活超过第一年的儿童通常可以长期存活。随着时间的推移，Rethymic 还降低了感染的频率和严重程度。
Rethymic治疗的患者最常见的不良反应包括：高血压、细胞因子释放综合征、低血镁水平、皮疹、低血小板和移植物抗宿主病。
由于 Rethymic 来自人体组织，因此存在传播传染病的风险。 基于有效的捐赠者筛查程序和产品制造流程，传染病传播的风险很小，但并未完全消除。
接受治疗的患者需要六个月或更长时间才能重建免疫功能。因此，重要的是，在发生免疫重建之前，患者继续采取严格的预防措施以预防感染，医疗保健提供者应进行相应的治疗。
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