巴瑞替尼(baricitinib,英文商品名Olumiant)是一种Janus 激酶 (JAK) 抑制剂,可阻断一种或多种特定酶家族的活性,干扰导致炎症的途径。试验结果显示,接受治疗36周后,在两项临床试验中,大约三分之一接受剂量为4mg的巴瑞替尼治疗的患者达到头皮毛发覆盖面积超过80%。
特效新药:美国FDA批准针对罕见的杜氏肌营养不良症突变的靶向治疗
2020年8月14日美国食品药品监督管理局(FDA)加快批准了Viltepso(viltolarsen)注射剂用于治疗53号外显子跳跃(exon 53 skipping)Duchenne杜氏肌营养不良(DMD)患者。这是FDA批准的第二种针对此类突变患者的靶向治疗药物。Viltepso为具有这种确诊突变的Duchenne肌营养不良患者提供了重要的治疗选择。大约8%的DMD患者具有可被外显子53跳过的突变。