Category Archives: 神经科新药

2020年8月8日美国食品和药物管理局批准了Evrysdi（risdiplam）用于治疗两个月及两个月以上的脊髓性肌萎缩症 （SMA），这是一种罕见的且经常致命的遗传性疾病，会影响肌肉的力量和运动。 这是第二种被批准用于治疗这种疾病的药物。

2020年6月29日美国食品和药物管理局批准了Fintepla（fenfluramine,芬氟拉明），一种附表IV受控物质，用于治疗2岁及2岁以上患者与Dravet综合征相关的癫痫发作。Dravet 综合征是一种罕见的儿童期癫痫，尽管经过药物治疗，但通常表现为严重且持续的癫痫发作。