2020年8月18日美国食品和药物管理局（US Food and Drug Administration）已批准Enspryng（satralizumab-mwge）用于治疗患有特定抗体（抗aquaporin-4或AQP4抗体阳性的患者）的成人视神经脊髓炎频谱疾病（NMOSD）。NMOSD是一种罕见的中枢神经系统自身免疫性疾病，主要影响视神经和脊髓。
特效新药：美国FDA批准针对罕见的杜氏肌营养不良症突变的靶向治疗
2020年8月14日美国食品药品监督管理局（FDA）加快批准了Viltepso（viltolarsen）注射剂用于治疗53号外显子跳跃（exon 53 skipping）Duchenne杜氏肌营养不良（DMD）患者。这是FDA批准的第二种针对此类突变患者的靶向治疗药物。Viltepso为具有这种确诊突变的Duchenne肌营养不良患者提供了重要的治疗选择。大约8％的DMD患者具有可被外显子53跳过的突变。
特效新药：FDA批准首个口服药物治疗脊髓性肌萎缩症
2020年8月8日美国食品和药物管理局批准了Evrysdi（risdiplam）用于治疗两个月及两个月以上的脊髓性肌萎缩症 （SMA），这是一种罕见的且经常致命的遗传性疾病，会影响肌肉的力量和运动。 这是第二种被批准用于治疗这种疾病的药物。
重磅：首个基于细胞的基因疗法用于治疗MCL
2020年7月24日美国食品和药物管理局批准了Tecartus（brexucabtagene autoleucel）, 这是一种基于细胞的基因疗法，用于治疗诊断为套细胞淋巴瘤（MCL）的成年患者，这些患者对其他疗法无反应或已复发。 Tecartus是一种嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，是FDA批准的首个基于细胞的基因疗法，用于治疗MCL。