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Category Archives: 特效新药

FDA批准治疗庞贝病的新疗法

2021年8月8日美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准 Nexviazyme(avalglucosidase alfa-ngpt),一种水解溶酶体糖原特异性酶,用于治疗1岁及以上患者的迟发性庞贝病。

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FDA批准首个用于儿童的口服血液稀释药物

2021年6月21日美国食品和药物管理局批准了 Pradaxa(达比加群酯)口服丸剂,用于治疗 3 个月至 12 岁以下儿童在接受血液治疗后直接患有静脉血栓栓塞症(一种在静脉中形成血栓的病症)通过注射给予稀释剂至少五天。

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《肺癌新药》FDA批准首个针对肺癌突变的靶向治疗

2021年5月28日美国食品和药物管理局批准 Lumakras(索托拉西) 作为第一种治疗成人非小细胞肺癌患者的药物,这些患者的肿瘤具有称为 KRAS G12C 的特定类型的基因突变,并且之前至少接受过一种全身治疗。这是第一个获批的针对具有任何 KRAS 突变的肿瘤的靶向治疗,KRAS 突变约占非小细胞肺癌突变的25%。

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