2020年9月26日美国食品和药物管理局批准Nucala用于12岁及以上的成人和儿童高嗜酸粒细胞增多综合征患者6个月或更长时间,且没有其他可识别的非血液相关病因。Nucala的新适应症是近14年来首次批准用于HES患者。
重磅:首个基于细胞的基因疗法用于治疗MCL
2020年7月24日美国食品和药物管理局批准了Tecartus(brexucabtagene autoleucel), 这是一种基于细胞的基因疗法,用于治疗诊断为套细胞淋巴瘤(MCL)的成年患者,这些患者对其他疗法无反应或已复发。 Tecartus是一种嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法,是FDA批准的首个基于细胞的基因疗法,用于治疗MCL。
特效新药:抗癌口服骨髓增生异常综合征新疗法
2020年7月7日美国食品药品监督管理局(FDA)批准使用Inqovi(cedazuridine塞达祖啶 /decitabine地西他滨)片剂来治疗患有骨髓增生异常综合症(MDS)和慢性粒细胞性白血病(CMML)的成年患者。对于代表MDS(一种血液癌症)的患者而言,这是治疗选择方面的重要进展
胃癌新药:首款精准靶向药胃肠道间质瘤治疗
2020年2月4日美国食品和药物管理局批准了Ayvakit(avapritinib)用于治疗无法通过手术切除或转移性胃肠道间质瘤(GIST)的成年人–胃肠道肿瘤类型,最常见于胃或小肠-携带血小板衍生的生长因子受体α(PDGFRA)外显子18突变,包括具有PDGFRA D842V突变的GIST。