Category Archives: 儿科新药

2020年6月29日美国食品和药物管理局批准了Fintepla（fenfluramine,芬氟拉明），一种附表IV受控物质，用于治疗2岁及2岁以上患者与Dravet综合征相关的癫痫发作。Dravet 综合征是一种罕见的儿童期癫痫，尽管经过药物治疗，但通常表现为严重且持续的癫痫发作。

2020年6月18日，美国食品和药物管理局批准了Crysvita（burosumab-twza）注射液，用于治疗两岁及以上的肿瘤诱导的骨软化症（TIO），该病是一种罕见的疾病，其特征是肿瘤的发展导致骨骼软化和软化。