2020年2月4日美国食品和药物管理局批准了Ayvakit（avapritinib）用于治疗无法通过手术切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）的成年人–胃肠道肿瘤类型，最常见于胃或小肠-携带血小板衍生的生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变，包括具有PDGFRA D842V突变的GIST。
特效新药：FDA批准了首个治疗甲状腺眼病的方法
2020年1月美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Tepezza（teprotumumab-trbw）用于治疗患有甲状腺眼病的成年人，这种罕见的疾病是眼后的肌肉和脂肪组织发炎，导致眼睛向前推动并向外凸出（凸出）。
特效新药：Tazverik治疗一种罕见的软组织癌患者
2020年1月美国食品药品监督管理局（FDA）今年1月加快了Tazverik（tazemetostat）的批准范围，用于治疗16岁及以上不符合完全切除条件的转移性或局部晚期上皮样肉瘤（ES）儿童和成人患者。上皮样肉瘤是一种罕见的软组织癌，常发生在年轻人中。
特效新药：多发性骨髓瘤患者的新疗法
多发性骨髓瘤（MM）是第二常见的血液癌症 。发生在骨髓中的抗感染浆细胞（一种白细胞）中。这些癌细胞增殖，产生异常蛋白，并从骨髓中排出其他健康的血细胞。该疾病可能导致免疫系统减弱，并引起其他骨骼或肾脏问题。