2020年8月8日美国食品和药物管理局批准了Evrysdi(risdiplam)用于治疗两个月及两个月以上的脊髓性肌萎缩症 (SMA),这是一种罕见的且经常致命的遗传性疾病,会影响肌肉的力量和运动。 这是第二种被批准用于治疗这种疾病的药物。
重磅:首个基于细胞的基因疗法用于治疗MCL
2020年7月24日美国食品和药物管理局批准了Tecartus(brexucabtagene autoleucel), 这是一种基于细胞的基因疗法,用于治疗诊断为套细胞淋巴瘤(MCL)的成年患者,这些患者对其他疗法无反应或已复发。 Tecartus是一种嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法,是FDA批准的首个基于细胞的基因疗法,用于治疗MCL。
特效新药:抗癌口服骨髓增生异常综合征新疗法
2020年7月7日美国食品药品监督管理局(FDA)批准使用Inqovi(cedazuridine塞达祖啶 /decitabine地西他滨)片剂来治疗患有骨髓增生异常综合症(MDS)和慢性粒细胞性白血病(CMML)的成年患者。对于代表MDS(一种血液癌症)的患者而言,这是治疗选择方面的重要进展
美国FDA批准了首款可减缓儿童近视进展的隐形眼镜
近视是全世界最常见的可矫正视力损害的结果。当眼睛从前到后(轴长)过长时,图像不是聚焦在视网膜上,而是聚焦在视网膜前面的某个点,就会发生近视。
近视在儿童中很常见,并随着年龄的增长而增加。如果一个人在儿童时期出现严重的近视,可导致早期白内障或成年期视网膜脱离。