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重磅:Opdivo与Yervoy联合治疗恶性胸膜间皮瘤

恶性胸膜间皮瘤(MPM)是吸入石棉纤维导致的威胁生命的肺内膜癌,每年约有20,000名美国人被诊断出这种病。MPM占大多数间皮瘤诊断的依据,大多数患者在诊断时患有无法切除的肿瘤(无法通过手术切除)。

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FDA首次批准治疗罕见血液疾病的药物

2020年9月26日美国食品和药物管理局批准Nucala用于12岁及以上的成人和儿童高嗜酸粒细胞增多综合征患者6个月或更长时间,且没有其他可识别的非血液相关病因。Nucala的新适应症是近14年来首次批准用于HES患者。

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特效新药:Enspryng获FDA批准治疗影响视神经和脊髓的罕见疾病

2020年8月18日美国食品和药物管理局(US Food and Drug Administration)已批准Enspryng(satralizumab-mwge)用于治疗患有特定抗体(抗aquaporin-4或AQP4抗体阳性的患者)的成人视神经脊髓炎频谱疾病(NMOSD)。NMOSD是一种罕见的中枢神经系统自身免疫性疾病,主要影响视神经和脊髓。

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特效新药:美国FDA批准针对罕见的杜氏肌营养不良症突变的靶向治疗

2020年8月14日美国食品药品监督管理局(FDA)加快批准了Viltepso(viltolarsen)注射剂用于治疗53号外显子跳跃(exon 53 skipping)Duchenne杜氏肌营养不良(DMD)患者。这是FDA批准的第二种针对此类突变患者的靶向治疗药物。Viltepso为具有这种确诊突变的Duchenne肌营养不良患者提供了重要的治疗选择。大约8%的DMD患者具有可被外显子53跳过的突变。

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