FDA 批准细胞疗法降低干细胞移植后的感染风险
2023年4月18日美国食品和药物管理局批准了 Omisirge (omidubicel-onlv)，这是一种经过实质性改良的同种异体（供体）脐带血细胞疗法，可加快体内嗜中性粒细胞（白细胞的一个子集）的恢复并降低风险的感染。该产品适用于计划在清髓性预处理方案（放疗或化疗等治疗）后进行脐带血移植的 12 岁及以上患有血癌的成人和儿科患者。
Omidubicel 旨在加速中性粒细胞恢复，适用于 12 岁及以上计划在清髓性预处理方案后接受脐带血移植 (UCBT) 的患者，这可能会损害免疫系统。
“今天的批准是血癌患者细胞治疗的重要进展，”FDA 生物制品评估和研究中心主任、医学博士、博士在一份声明中说。“加速身体白细胞的恢复可以减少与干细胞移植相关的严重或压倒性感染的可能性。”
血癌是一种由血液中细胞不受控制的生长引起的癌症，破坏了血细胞执行其正常功能的能力。这种异常的细胞生长通常始于骨髓，骨髓由干细胞组成，这些干细胞在体内形成具有特定功能的不同类型的血细胞。血癌约占美国每年所有癌症病例的 10% 血癌可能是致命的，存活率因多种因素而异，包括诊断出的特定类型的血癌。这种类型的癌症还会对身体造成严重的破坏性影响，并导致疲劳、骨骼和关节疼痛、盗汗、感染、虚弱、体重减轻和发烧等症状。
据该机构称，该细胞疗法作为单次静脉内剂量给药，“由脐带血中的人类同种异体干细胞组成，这些干细胞与烟酰胺（维生素 B3 的一种形式）一起处理和培养”，每个患者特定剂量含有来自预先筛选的供体的健康细胞。
在 125 名血液系统恶性肿瘤患者（年龄 12 至 65 岁）中比较了奥米比赛与 UCBT，这些患者接受过清髓性调节，包括全身放疗或化疗。该研究的主要终点是中性粒细胞恢复的时间，关键的次要终点是移植后感染的发生率。
在随机接受 omidubicel 的患者中，87% 的患者实现了中性粒细胞恢复（移植后中位数 12 天），而分配给 UCBT 的患者中这一比例为 83%（移植后中位数 22 天）。
在接受 Omisirge 的受试者中，移植后 100 天，两组中 2/3 级细菌或 3 级真菌感染的发生率分别为 39% 和 60%。Omidubicel 在移植后 100 天将血癌患者的感染率从 60% 降低至 39%。
接受奥米比塞治疗的患者最常见的 副作用：包括 33% 的疼痛、31% 的粘膜炎症、25% 的高血压和 19% 的胃肠道事件。此外，急性移植物抗宿主病发生率为 58%，输液反应发生率为 47%，慢性移植物抗宿主病发生率为 35%，移植失败率为 3%。
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