2020年6月18日，美国食品和药物管理局批准了Crysvita（burosumab-twza）注射液，用于治疗两岁及以上的肿瘤诱导的骨软化症（TIO），该病是一种罕见的疾病，其特征是肿瘤的发展导致骨骼软化和软化。与TIO相关的肿瘤释放一种肽激素样物质，称为成纤维细胞生长因子23（FGF23），可降低磷酸盐水平。
TIO的治疗重点在于识别和清除引起疾病的肿瘤。但是，如果不可能的话，Crysvita可以帮助增加血液中的磷酸盐水平。FDA药物评估与研究中心普通内分泌科代理主任Theresa E. Kehoe医师表示，“作为首个获得FDA批准的可治疗这种衰弱性疾病的疗法，今天的行动是为无法发现或切除肿瘤的TIO患者寻找治疗选择的重要一步。”
FGF23调节磷酸盐的水平，磷酸盐是一种电解质，在骨骼维持，细胞产生能量和神经功能中起重要作用。当体内磷酸盐不足时，骨骼开始软化和变弱，引起骨软化症（骨骼明显软化）。
在两项纳入27名TIO成人的研究中评估了Crysvita的安全性和有效性。在两项研究中，患者每四周接受一次Crysvita。对于第一个研究，一半的患者在第24周达到了正常的磷酸盐水平，并在第144周保持了正常或接近正常的磷酸盐水平。
在第二个研究中，有69％的参与者在第24周达到了正常的磷酸盐水平，并保持了正常或接近正常的磷酸盐水平。直至第88周的水平。在第一项研究中，对患者进行的骨扫描结果还表明与骨软化症有关的骨病变（骨软化）得到了治愈。据报道，服用Crysvita的患者出现过敏反应，如皮疹和荨麻疹。如果发生严重的超敏反应，患者应停止服用Crysvita，并与他们的医疗保健提供者讨论进一步的治疗方法。另外，磷含量高于正常水平可能与肾钙化病（当肾脏中钙沉积过多而发生的疾病）风险增加有关。
在接受TIO服用Crysvita的成人中，最常见的副作用是牙脓肿（感染），肌肉痉挛，头晕，便秘，注射部位反应，皮疹和头痛。
服用口服磷酸盐或活性维生素D的患者，血清磷酸盐水平在其年龄正常范围内或之上的患者以及患有严重肾功能不全或末期肾脏疾病的患者不应服用Crysvita。
Crysvita还获得了FDA的批准，可通过X连锁的低磷血症治疗六个月及以上的成人和儿童，这会导致血液中的磷酸盐含量较低，并导致儿童和青少年骨骼生长发育受损。
原文链接：https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-therapy-rare-disease-causes-low-phosphate-blood-levels-bone-softening
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