美国食品药品监督管理局（FDA）批准Retevmo（selpercatinib）胶囊用于治疗三种类型的肿瘤-非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌和甲状腺癌-对其肿瘤发生改变（突变或融合）的患者进行治疗，在特定基因中RET或“转染过程中重新排列”, 对RET抑制剂非常敏感。Retevmo是第１个被批准用于治疗携带RET基因变异的癌症精准靶向疗法。
FDA肿瘤学卓越中心办公室代理主任Richard Pazdur医学博士说：“基因特异性疗法的创新继续快速推进医学实践，并为以前很少的患者提供了选择。”
具体来说，Retevmo被批准治疗的癌症包括：
1.在成年人中扩散的非小细胞肺癌（NSCLC）。
2.需要全身治疗的成年人及12岁以上患者中已扩散的晚期甲状腺髓样癌（MTC）或MTC（不针对性地扩散到整个身体的治疗选择）。
3.需要系统治疗但已停止对放射性碘治疗产生反应或不适合放射性碘治疗的成年人及12岁以上的晚期RET融合阳性甲状腺癌。
Retevmo是激酶抑制剂，这意味着它可以阻断一种酶（激酶），并有助于防止癌细胞生长。在开始治疗之前，必须使用实验室测试确定RET基因改变的识别。FDA批准了Retevmo的一项涉及三种类型肿瘤的患者的临床试验结果。
在临床试验期间，患者每天口服两次Retevmo160 mg，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。主要疗效结果指标是总体缓解率（ORR），它反映了具有一定程度肿瘤缩小的患者百分比和缓解持续时间。
在105名RET融合阳性NSCLC成年患者中评估了NSCLC的疗效，这些患者先前曾接受铂类化学疗法治疗。105例患者的ORR为64％。有81％的反应持续至少六个月。
对从未接受过治疗的39例RET融合阳性NSCLC患者的疗效进行了评估。这些患者的ORR为84％。对于58％对治疗有反应的患者，他们的反应持续至少六个月。
在12岁及以上的RET突变型MTC中评估了成人和小儿MTC的疗效。该研究招募了143例先前曾接受过卡博替尼，vandetanib或两者都治疗过的晚期或转移性RET突变MTC患者，以及未曾接受过卡博替尼或vandetanib预先治疗的晚期或转移性RET突变MTC患者。
55名先前接受治疗的患者的ORR为69％。有76％的反应持续至少六个月。还评估了88例先前未接受批准的MTC治疗的患者的疗效。这些患者的ORR为73％，有61％的反应持续至少六个月。
在成人和12岁以上的儿科患者中评估了RET融合阳性甲状腺癌的疗效。
该研究招募了19例放射性碘难治性RET融合阳性甲状腺癌（如果有适当的治疗选择，则为RAI）并接受了另一项先前的全身性治疗，以及8例RAI难治性RET融合阳性甲状腺癌的患者。并且未接受任何其他治疗。
之前接受治疗的19位患者的ORR为79％。对于87％对治疗有反应的患者，他们的反应持续至少六个月。
还对8例除RAI以外未接受任何治疗的患者进行了疗效评估。这些患者的ORR为100％。有75％的反应持续至少六个月。
Retevmo最常见的副作用是肝脏中的天冬氨酸转氨酶（AST）和丙氨酸转氨酶（ALT）酶增加，血糖增加，白细胞计数减少，血液中白蛋白减少，血液中钙减少，口干，腹泻，肌酐增加（可测量肾功能），碱性磷酸酶（在肝脏和骨骼中发现的一种酶）增加，高血压，疲劳，身体或四肢肿胀，血小板计数低，胆固醇增加，皮疹，便秘和减少血液中的钠。
Retevmo（selpercatinib）胶囊1瓶60粒/80毫克在美国的价格大约为10200美元。
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