2021年8月23日美国食品和药物管理局（FDA）批准了 Belzutifan（商品名 Welireg），这是一种缺氧诱导因子抑制剂，用于治疗需要治疗相关肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤、胰腺神经内分泌肿瘤的 von Hippel-Lindau 病成年患者，而不是需要立即手术。
Belzutifan是美国FDA批准的第一款HIF-2α抑制剂疗法，该药通过优先审查程序获得批准。
Belzutifan在一项正在进行的开放标签临床试验中进行了研究，受试者为 61 名患有 von Hippel-Lindau 相关肾细胞癌的患者，这些患者根据 von Hippel-Lindau 种系改变而诊断，并且至少有一个可测量的实体瘤位于肾脏。
入组患者患有其他冯希佩尔-林道相关肿瘤，包括中枢神经系统血管母细胞瘤和胰腺神经内分泌肿瘤。
据报道，von Hippel-Lindau 相关肾细胞癌患者的总体缓解率为 49%。所有有缓解的 von Hippel-Lindau 肾细胞癌患者从治疗开始后均接受至少18个月的随访。
未达到中位缓解持续时间； 56% 的应答者的应答持续时间超过 12 个月，中位应答时间为 8 个月。
在其他 von Hippel-Lindau 相关非肾细胞癌肿瘤患者中，24 名可测量的中枢神经系统血管母细胞瘤患者的总体缓解率为 63%，12 名可测量的胰腺神经内分泌肿瘤患者的总体缓解率为 83%。中位缓解持续时间尚未达到，中枢神经系统血管母细胞瘤和胰腺神经内分泌肿瘤的缓解持续时间分别为 73% 和 50% 超过 12 个月。
据报道，超过 20% 的接受 Belzutifan 的患者最常见的不良反应（包括实验室异常）为：血红蛋白降低、贫血、疲劳、肌酐升高、头痛、头晕、血糖升高和恶心。
使用 Belzutifan 引起的贫血和缺氧可能很严重。在正在进行的研究中，90% 的患者出现贫血，其中 7% 患有 3 级贫血。 患者应根据临床指征进行输血。 不建议接受贝尔祖替凡治疗的患者使用红细胞生成刺激剂治疗贫血。 在正在进行的研究中，1.6% 的患者出现缺氧。
Belzutifan可使某些激素避孕药失效，怀孕期间接触 Belzutifan 可能导致胚胎-胎儿伤害。
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