特效新药：美国FDA批准了对罕见的儿童癫痫治疗
今天美国食品和药物管理局批准了Fintepla（fenfluramine,芬氟拉明），一种附表IV受控物质，用于治疗2岁及2岁以上患者与Dravet综合征相关的癫痫发作。Dravet 综合征是一种罕见的儿童期癫痫，尽管经过药物治疗，但通常表现为严重且持续的癫痫发作。
FDA药物评估和研究中心神经科学办公室主任Billy Dunn医师表示：“ Dravet综合征是一种令人衰弱的疾病，对患者及其家人造成巨大伤害。”
Fintepla治疗与Dravet综合征相关的癫痫。在2岁至18岁202名受试者的两项临床研究中得到了证明。该研究测量了惊厥性癫痫发作频率相对于基线的变化。
在两项研究中，与接受安慰剂（无效治疗）的受试者相比，在试验期间，接受Fintepla治疗的受试者的惊厥发作频率明显降低。这些减少在3-4周内可见，并在14至15周的治疗期内基本保持一致。Fintepla标签包括盒装警告，说明该药物与瓣膜性心脏病（VHD）和肺动脉高压（PAH）相关。由于存在这些风险，患者必须在治疗前，治疗期间每六个月以及在治疗终止后三到六个月使用超声心动图进行心脏监护。如果超声心动图显示VHD，PAH或其他心脏异常的迹象，则医疗保健专业人员必须考虑继续为患者使用Fintepla进行治疗的益处和风险。
由于存在VHD和PAH的风险，根据风险评估和缓解策略（REMS），仅可通过受限的药物分配计划来使用Fintepla。
Fintepla REMS要求开处方Fintepla的医疗保健专业人员和分配Fintepla的药房必须在Fintepla REMS中获得特殊认证，并且患者必须参加REMS。作为REMS要求的一部分，开处方者和患者必须遵守超声心动图所要求的心脏监护才能接受Fintepla。
最常见的不良反应是：食欲下降、嗜睡、镇静和嗜睡、腹泻、便秘、超声心动图异常、疲劳或缺乏精力、共济失调（缺乏协调能力）、平衡障碍、步态障碍（行走困难）、血压升高、流口水、唾液分泌过多（唾液过量）、发热（发烧）、上呼吸道感染、呕吐 、减轻体重、跌倒的危险、和癫痫持续状态。
Fintepla（fenfluramine,芬氟拉明)360ml of 2.2mg/ml 一瓶，美国价格大约为17,260美元。
Fintepla获得了“ 孤儿药”称号，该奖项旨在鼓励开发罕见病药物。
FDA授予Fintepla批准给Zogenix，Inc.
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-therapy-dravet-syndrome
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