2020年2月4日美国食品和药物管理局批准了Ayvakit（avapritinib）用于治疗无法通过手术切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）的成年人–胃肠道肿瘤类型，最常见于胃或小肠-携带血小板衍生的生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变，包括具有PDGFRA D842V突变的GIST。
Richard Pazdur医学博士说，"临床试验显示，这种靶向药物的应答率很高，几乎有85％的患者出现肿瘤缩小"。
GISTs来自胃肠道壁上的专门神经细胞。这些细胞之一的DNA中的一种或多种突变可能导致GIST的发展。这些细胞帮助食物通过肠道运动，并控制各种消化过程。超过一半的GIST从胃开始。其他大多数都从小肠开始，但是GIST可以在胃肠道的任何地方开始。
PDGFRA中的激活性突变与GIST的发生有关，高达约10％的GIST病例涉及该基因的突变。该临床试验涉及43名带有PDGFRA外显子18突变的GIST患者，包括38名PDGFRA D842V突变的患者。
Ayvakit 的推荐剂量为患者每天口服一次300 mg，病人持续治疗直到疾病恶化或发生不能耐受的毒副作用。
对于具有PDGFRA外显子18突变的患者，总缓解率为84％，其中7％完全缓解，77％部分缓解。 、
对于PDGFRA D842V突变的患者亚组，总缓解率为89％，其中完全缓解为8％，部分缓解为82％。
虽然未达到反应的中位持续时间，但有61％的外显子18突变的反应患者持续了六个月或更长时间的反应。
服用Ayvakit的患者常见的副作用是水肿（肿胀），恶心，疲劳/乏力，认知障碍，呕吐，食欲下降，腹泻，发色变化，流泪增加，腹痛，便秘，皮疹和头晕。
Ayvakit 300mg/60片（2个月剂量）在美国的价格大约为65200美元。
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